Terapia genica con microRna per il cuore umano colpito da infarto

L’annuncio è di quelli importanti: una nuova terapia genica con microRna riuscirebbe a riparare un cuore umano colpito da infarto.

L’esperimento, dopo anni di studi, è a guida italiana ed è stato pubblicato sulla rivista Nature; è stato effettuato sui maiali e i dati molto positivi ottenuti fanno pensare e sperare che nel giro di cinque anni si possa utilizzare sull’uomo dopo l’infarto.

La ricerca è stata condotta dal Centro internazionale di ingegneria genetica e biotecnologia (Icgeb) di Trieste coordinata con la Scuola Sant’Anna di Pisa e hanno collaborato la Fondazione Monasterio di Pisa e la School of Cardiovascular Medicine & Sciences del King’s College London.

Ha affermato soddisfatto Mauro Giacca dell’Icgeb: «Dopo tanti tentativi infruttuosi negli ultimi 15 anni provando a utilizzare le cellule staminali, per la prima volta abbiamo compreso come sia possibile riparare il cuore in un animale di grossa taglia stimolando direttamente le proprietà delle cellule cardiache sopravvissute al danno».

Per spiegare in termini abbastanza comprensibili, nelle fasi di ricerca sono state trasferite – nel cuore di maiali colpiti da infarto – alcune sequenze di informazione genetica chiamate micro-Rna che regolano l’espressione di altri geni. In particolare la sequenza utilizzata (indicata con la sigla microRNA-199) è stata inserita nel tessuto cardiaco per mezzo di un virus reso inoffensivo che ha fatto da vettore. Una volta arrivato a destinazione, la sequenza ha cominciato a stimolare le cellule di rigenerazione nel cuore dell’animale, portando al recupero quasi completo della funzionalità nel giro di un mese dall’avvenuto infarto.

Spiega Fabio Recchia della Scuola San’Anna: «Nella terapia genica tradizionale si trasferisce un gene che codifica una proteina curativa, mentre in questo caso è stato trasferito un pezzetto di materiale genetico, dell’Rna, che inibisce l’espressione di alcune proteine, innescando dei meccanismi molecolari che hanno portato alla rigenerazione cellulare».

Del resto, nel caso del cuore umano, le cellule contrattili smettono di formarsi al momento della nascita e durante la vita diminuiscono per vari motivi, come per esempio un infarto; ma il nuovo risultato su un animale di grande taglia ha dimostrato che è possibile risvegliare per la riproduzione le cellule che sono state risparmiate dall’infarto. In effetti si tratta di meccanismi rigenerativi atavici che ancora possiedono pesci e salamandre, mentre negli umani e in grandi animali come i maiali sono stati persi nel tempo.

Ovviamente perché si arrivi alla sperimentazione sull’uomo ci vorrà tempo dal momento che sarà necessario anche mettere a punto in modo preciso il dosaggio di microRna, ma i ricercatori sono ottimisti e pensano di portare a termine la sperimentazione clinica anche sull’uomo entro cinque anni.